【存活率從8%提高到100%,基因治療終迎來革命性突破】對於不幸罹患遺傳病的孩童們來說,基因療法帶來的,就是生與死的差別,至少對美國小姑娘Evelyn Villarreal是這樣的。由於1型脊髓性肌萎縮症(SMA),Villarreal家的第一個女兒Josephine在1歲3個月大時就撒手人寰,Evelyn出生后不久也被確診患上同樣的疾病。脊髓性肌萎縮症是最常見也最致命的遺傳病之一,即使進行治療,絕大多數患兒也活不過20個月,Evelyn的父母絕望之情可想而知。

Evelyn出生在2014年底,那時世界上根本沒有特效藥物用來治療脊髓性肌萎縮症。在Evelyn8個月大時,她接受了基因治療。

而現在,原本被認為活不過兩歲的Evelyn雖然不能像正常孩子一樣跑跑跳跳,但卻幾乎完全健康地生活著,時常爬到媽媽的腿上嬉戲。而且不止是她,參与這項臨床試驗的全部15名患兒都活過了兩歲!這不僅是屬於Evelyn一家的奇迹,也是基因治療在遺傳病領域目前最為重大的突破之一!這項臨床試驗的結果登上了《新英格蘭醫學雜誌》的頭條。http://t.cn/RlQSqwd

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