【全球 #首例# 人體內基因編輯試驗實施】這項臨床試驗在美國加州大學舊金山分校完成,受試者是44歲的亨特氏綜合征患者布萊恩·馬德。亨特氏綜合征是一種罕見的、威脅生命的遺傳性疾病,由基因突變導致,患者細胞代謝廢物無法分解,累積在組織器官中,最終產生機能障礙。

本次治療中,非致病性腺相關病毒將運載著兩個鋅手指核酸酶和一個正常基因,直達患者的肝部細胞。到達后,鋅手指核酸酶將準確找到「工作位置」,像剪刀一樣將DNA雙鏈切開,填充進正常基因。通過DNA的自我修復機制,原有的DNA片段會接受新的正常基因。http://t.cn/RjBw0EN

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