【http://t.cn/RTd8xct】美國食品和藥物管理局(FDA)19日宣布,已批准美國火花基因療法公司的Luxturna基因療法,用於治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。這是第一種治療遺傳性疾病的基因療法在美國獲准上市,此前獲批上市的基因療法主要用於癌症治療。

Luxturna療法將用於治療與雙等位基因RPE65突變相關的遺傳性視網膜營養不良疾病。該病損害患者的視力,甚至導致特定患者完全失明,美國約有1000到2000名患者,但此前一直沒有有效治療方法。

該療法的使用方式是直接向患者視網膜細胞注射RPE65基因的正常拷貝,讓這些細胞產生能將光信號轉換成視網膜電信號的正常蛋白質,從而改善患者視力。

迄今,美葯管局一共批准三種基因療法,另兩種療法於今年早些時候獲批。與Luxturna不同的是,另兩種均為嵌合抗原受體T細胞免疫療法(CAR-T),通過改造患者自身免疫細胞來清除癌細胞的方式,分別用於治療特定白血病患者和特定淋巴癌患者。

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